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Talassemia: nuove speranze?
Dopo anni di ricerche e sperimentazioni si è fatto un piccolo
passo avanti nella cura della
Talassemia. In una conferenza stampa tenutasi lo scorso novembre a
Cagliari a cura della
Fondazione Thalassemia, organizzazione che si occupa appunto della
ricerca nella lotta alla
malattia, è stata presentata la decisione del Ministero della
Sanità su un nuovo farmaco.
La CUF (Commissione Unica per il Farmaco) ha recentemente approvato
"con riserva",
recependo la direttiva del competente organismo della comunità
europea, l'L-1 deferiprone, un ferrochelante che agisce per via orale eliminando
gli accumuli di ferro, che
nell'organismo di chi è sottoposto a terapia trasfusionale assidua
può raggiungere livelli
tossici.
Il medicinale, di cui si parla ormai da più di una decina d'anni,
sembrava poter sostituire il
Desferal deferroxamina, ferrochelante che agisce invece per via sottocutanea
in infusioni di 12-20 ore, riducendo i disagi di chi è costretto
a convivere con la "macchinetta del
desferal", con quantità industriali di aghi, siringhe, medicinali
sempre in frigorifero, il tutto sempre a portata di mano.
Anni di sperimentazioni hanno dato però un esito di compromesso:
l'L-1 può causare
l'abbassamento repentino dei globuli bianchi e chi lo usa deve quindi
sottoporsi a controlli
del sangue settimanali; inoltre sono stati riscontrati casi di fibrosi
epatica e possibili
problemi nella gravidanza. Queste controindicazioni, alcune delle quali
peraltro ascrivibili anche all'uso del Desferal, implicano un utilizzo
molto limitato del medicinale.
Per ora l'L-1 non sarà quindi in commercio. La CUF ne ha stabilito
un utilizzo di tipo
ospedaliero e "la pastiglia" potrà essere prescritta solo in
centri specializzati sotto assiduo controllo medico in casi di allergia
conclamata al Desferal. Sostanzialmente quindi rimane tutto come prima:
già da vari anni i pazienti allergici al Desferal vengono curati
con l'L-1 grazie alla mobilitazione del "Comitato per l'Uso Compassionevole
dell'L-1", come pure, in alcuni centri, i casi di rifiuto psicologico della
"macchinetta".
Per verità di cronaca bisogna dire anche che i casi di allergia
al Desferal sono una
percentuale notevolmente limitata, e che comunque anche questo medicinale
indicato come prima scelta dalla CUF porta insite complicanze come l'osteoporosi,
problemi all'apparato uditivo e alla vista. Inoltre il Desferal ha un costo
molto più elevato rispetto all'L-1, considerando che cinque fiale
hanno un costo, interamente a carico della USL di circa
109.000 lire e che i pazienti talassemici ne usano in media quattro
al giorno: paesi come
l'India, in cui l'incidenza della Talassemia è comunque notevole,
hanno stabilito già da alcuni anni che le casse dello stato possono
permettersi di fornire gratuitamente solo l'L-1 a tutti i pazienti. Diversamente
in Gran Bretagna si sta utilizzando da qualche tempo un protocollo che
prevede l'assunzione combinata di entrambi i medicinali, tenendo conto
di una diversa efficacia a livello dell'eliminazione dell'accumulo cellulare
del ferro
Proprio quest'ultima sembra essere la via cui attendibilmente sono
indirizzate le speranze
dei talassemici sardi.
Luca Pes
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